Eddig adományokból, internetes gyűjtés segítségével sikerült néhány családnak előteremtenie a több százmillió összeget. Mostantól jóval könnyeben elérhető a kezelés – hangzott el az M1 Híradójában.

Mozgékony, energikus, hangos kisfiú – így jellemzi édesanyja Zentét. A most három éves kisfiú történetét már nagyon sokan ismerik. Zenténél 4 hónapos korában diagnosztizáltak gerinc eredetű izomsorvadást. Akkor szülei gyűjtést indítottak, és végül egy egész ország fogott össze a kisfiú gyógyulásáért.

„Konkrétan a Zente példájából kiindulva szerintem meg lehet váltani a világot, tehát annyira szépen és dinamikusan fejlődik ő is, ahogy remélem a többiek is, hogy két hónap alatt tényleg csodás dolgok bekövetkezhetnek, fantasztikus, hogy már a 10. kezelés és hamarosan a 11. kezelés is meg fog történni" – mondta az M1 Híradójának Tóth Krisztina, Zente édesanyja.

Azóta Magyarországon már 11 SMA-val küzdő gyermek kaphatott génterápiát és ezzel esélyt az életre.
A kezeléshez szükséges Zolgensma a világ egyik legdrágább gyógyszerének számít. Átszámítva mintegy 700 millió forintba kerül. Így korábban szinte kizárólag közösségi adakozással nyílt lehetőség arra, hogy az érintett gyermekek megkapják a készítményt, egészen mostanáig,

Áprilistól egyedi méltányosság alapján válik elérhetővé az SMA-betegek kezelésére alkalmas Zolgensma nevű génterápiás gyógyszer – jelentette be az emberi erőforrások minisztere a közösségi oldalán. Kásler Miklós hangsúlyozta, hogy a megállapodás értelmében a gerincvelő-eredetű izomsorvadásban szenvedők hamarabb és könnyebben juthatnak majd hozzá a nélkülözhetetlen kezeléshez.

Itthon évente 10-12 gyermek születik gerinc eredetű izomsorvadással.
Az SMA-t egy hibás gén okozza, ami miatt a szervezet nem képes az izomsejteket védő fehérjét termelni, így a beteg izomzata fokozatosan leépül – nekik ad esélyt a génterápiás készítmény – erről Mikos Borbála, a Bethesda Gyermekkórház génterápiás munkacsoportjának a vezetője beszélt.

A gyógyszerrel annak a génnek a bevitelét teszik lehetővé a beteg szervezetébe, aminek a hiánya miatt akár tragikus kimenetelű lehet a betegség.

Mikos Borbála hangsúlyozta, hogy minden SMA-s gyermek esete más, ugyanakkor mindannyiuknál fontos, hogy a lehető leghamarabb, de legfeljebb kétéves koruk előtt megkapják a génterápiás készítményt, mert így lehet esélyük a jelentős állapotjavulásra.

(Nyitófotó: a kis Zente, akiért egy ország összefogott / Blikk.hu)